17 sep (Reuters) – Regeneron Pharmaceuticals dijo el miércoles que su tratamiento experimental para un trastorno genético poco frecuente que afecta a los tejidos blandos reducía significativamente la formación anormal de hueso, cumpliendo así el principal objetivo de un estudio de fase avanzada.
La empresa estaba probando su fármaco, garetosmab, en adultos con fibrodisplasia osificante progresiva, una enfermedad en la que el tejido muscular, tendinoso y ligamentoso se transforma gradualmente en hueso, dando lugar a un “segundo esqueleto” que provoca una pérdida progresiva de movilidad y reduce la esperanza de vida.
Esta enfermedad afecta a una de cada 1,14 millones de personas en Estados Unidos, según datos de los Institutos Nacionales de Salud. Su único tratamiento aprobado es Sohonos, de la farmacéutica francesa Ipsen, que obtuvo el visto bueno de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos en 2023.
El garetosmab actúa bloqueando una proteína llamada activina A, que puede desencadenar la formación anormal de hueso en músculos y tejidos blandos en personas con este trastorno.
En un ensayo de 56 semanas con 63 participantes, el garetosmab redujo la aparición de nuevas anomalías óseas en un 94% con una dosis de 3 miligramos/kilogramo y en un 90% con una dosis de 10 mg/kg, en comparación con el placebo.
Basándose en los datos del ensayo, un grupo de expertos, denominado comité independiente de supervisión de datos, recomendó que los pacientes que recibían placebo pasaran a recibir garetosmab lo antes posible.
Regeneron tiene previsto presentar una solicitud de comercialización del fármaco en Estados Unidos a finales de 2025 y presentarla en todo el mundo en 2026.
De aprobarse, el fármaco podría competir con Sohonos, que reportó a Ipsen unas ventas de 20,8 millones de euros en 2024.
(1 dólar = 0,8443 euros)
(Reporte de Christy Santhosh en Bengaluru; Editado en Español por Ricardo Figueroa)
